7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
中新社70年丨张明新：从“蒙查查”到“中国新闻奖”!******
25年前的7月1日凌晨，作为中新社香港回归报道前方团队的一员，张明新随解放军驻港部队跨过深圳河，进驻原驻港英军总部威尔士亲王大厦，见证香港回归祖国的荣光时刻；25年后，这位新闻老兵再次出发，履新中新社总编辑，投身新的“新闻战役”。小牛工作室今天特别分享张明新1997年6月撰写的《<千日迎回归>写作追忆》。
破“三关”：不再“蒙查查”
1997年7月1日，是我们这些驻港的内地记者日夜盼望的日子。多少天来，大家踏着回归的脚步，废寝忘食地工作，向读者听众观众们报道回归信息，度过了一个个难忘的日日夜夜。
▲作者驻港期间在维多利亚港留影当这个激动人心的时刻就在眼前时，我不禁想起刚到香港的情景和参与采写《千日迎回归》一稿的前前后后。1994年6月1日中午，我乘坐的广九直通车越过了罗湖桥，这是我第一次出境采访，并由此开始了常驻香港的记者生涯。
作为中国一家从事对外报道的通讯社，在收回香港这一历史性事件上写出一些富有时代感的稿件是我们的使命，而又作为初来未从事过香港问题报道的我来说，仍有不少困难需要克服。
▲6月20日，香港维多利亚港两岸的多个户外大屏幕播放庆祝香港回归祖国25周年的庆祝标语。中新社记者 李志华 摄首先是语言关。1994年普通话在香港还没有现在这么流行。记得第一次去参加一个爱国爱港团体举行的记者招待会，一席的广东话只听懂百分之二三十。
于是，平日利用一切机会多看电视，多听收音机，多看录像，向当地的同事学习，向来实习的香港学生求教。慢慢地能听懂新闻节目了，电台的清谈节目也能听懂大意了，还开始大着胆子说几句。
▲97庆回归香港—北京接力赛其次是融入香港的社会，了解港人的所想所思。我到一个陌生的地方工作，一开始最好是尽可能地多参加一些活动，多去现场，了解当地，熟悉地理，能找一些今后的采访线索。“不以稿小而不去”。当然有些稿子不一定马上写，可以留下资料以后用。
再次是了解香港的政治经济情况，香港是较成熟的自由经济模式，与内地的市场经济体制有很大不同，政治体制差别就更大。临来时曾买了不少书籍，到香港后，把这些书翻了一遍，又看了一些港版的书籍资料。
经过三四个月，广东人所说的“蒙查查”(糊涂)现象少点了，一般性的报道拿得起来了，也找到了做重点报道的感觉。
“马照跑”：明天会更好
1994年10月5日是香港回归倒计时一千日。我们想，要在倒计时一千日时写篇有点分量的稿件。
“马照跑”是对“九七”后香港生活方式不变的形象写照。我们分社附近有一个马会的投注站。5日正好是赛马日，街间随机访问是我们在香港报道尤其是重大事件反应报道的常用的手法。好处是人物语言和场景鲜活生动，难处是要克服语言上的障碍，还要耗费时间，并克服一些不愿意接受访问时的尴尬情况。
老记周景洛到投注站后看见一个正在专心填马票的小伙子，小伙子选了一匹名为“明天更好”的马投注，于是老周主动上前与他交谈。得知小伙子在今天“这个特殊的日子选定‘明天更好’这匹马投注”希望会给他带来好运的心态。
我则一早就到街上转悠，见到了报摊上报纸头版大幅迎回归的祝贺广告，与平时整版篇幅的地产广告形成了鲜明的对比。便觉得这个细节既可以烘托气氛，又反映出了港人的期盼回归心情。
▲1997年6月1日香港培侨中学毕业典礼回到办公室后找出名片本，连着打了几个电话，但只找到了9月18日区议会选举时碰到的王国兴议员。我当时的广东话还处于“识听唔识讲”的阶段。好在王国兴能听懂普通话，我也能听懂他说的广东话。
通过一个人物的活动、言论来表现某个新闻事件是西方新闻写作的常见的手法，对外报道的受众也容易接受。王先生说：“港人必须丢掉幻想，立足于己，依靠祖国，团结建港。”由此表现一个普通爱国爱港人士在“千日迎回归”时的所想所思，所作所为。
▲香港各界举行国庆庆祝活动至于其他一些细节，如基本法讲座、文化和招商展览等分别是从报纸、新闻稿和采访通知材料中综合而成，没有展开写，只起到画龙点睛的用途。到了下午，材料汇集得差不多了。用一台黑白屏幕的IBM笔记本，我开始负责执笔合成。
下午3点，负责写港督施政报告稿的同事递过来彭定康的第三份施政报告英文本《香港：未来一千天》，报告中蕴含着殖民统治者的无奈和对即将退出历史舞台的心有不甘。于是决定在我们稿件中加上有关内容，以加强针对性。
▲香港—广州庆回归信鸽竞翔活动举行虽然时间匆忙，但由于大家材料准备充分，对主题商议得透彻，所以立意谋篇就省力许多，而重点放在了材料的选择和布局上，正好文字稿件选择了四个场景(报摊、马会、招商会和文化展览会)，四个人物谈话(曾宪梓、王国兴、萧蔚云、朱幼麟)，并穿插了一些过渡语言，感觉尚不冗长。
斩获“中国新闻奖”
到了下午5点来钟，初稿出来了，老周先将那份初稿修改后交给了分社的副总编蔺安稳，老蔺将原题《千日倒数迎回归》改成《千日迎回归》，改后的标题，既简明扼要，又富有力度。
第二天，我们看到了《人民日报·海外版》、香港《文汇报》、香港《商报》刊出了此稿。《文汇报》标题改为《香港：千日倒数开始》，并加了《责任感紧迫感》和《一体化的趋势》两个小标题。《商报》将标题改为《满怀期待共保繁荣港人迎接千日回归》，过了两天，看到在澳门和泰国等地的四五家报纸上也刊出了这篇稿件。
经过分社和总社的推荐，时任我社总编辑的郭健(又名郭建)将这篇稿件带到了1994年“中国新闻奖”的评比会上，获得了三等奖。 (原载1997年第7期《新闻三昧》，本文有删节)
作者：张明新(时任中国新闻社香港分社采访部主任)
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